FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高硒尿症

全球领先的RNAi疗程法母公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，旧金山食品止痛品管理局（FDA）已接受该母公司lumasiran的新止痛申请（NDA），用作疗程1HG原发性高草醇尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了这两项审议。

Lumasiran是一种研究性、皮下给止痛的小分子甲基醇羟化酶1（HAO1）的RNAi疗程用止痛，正要开发用作疗程PH1。HAO1编码器乙醇醇羟化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草醇盐的转化成，草醇盐是都对PH1病理生理的代谢产一物。

PH1是一种极多闻的疾病，其中草醇盐的过量转化成随之而来草醇钙固态在胃脏和大肠中的沉积，并不太可能随之而来呼吸困难和复发性胃结石的形成和胃钙化。尽管少数病症对维生素B6疗程法有仅仅底物，但尚无批准的PH1用止痛疗程法。

Lumasiran是利用Alnylam的减慢安定一物理化学（ESC）-GalNAc-缀合一物关键技术，可按季度进行皮下延续给止痛，并兼具更高的耐用性和广泛的疗程指数。Lumasiran已获得旧金山和欧盟的孤儿止痛称号，旧金山食品和用止痛管理局（FDA）的突破性疗程法称号和麻罕闻病称号，以及中欧止痛品管理局（EMA）的这两项止痛品（PRIME）称号。

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